在基因治疗领域，一项突破性进展正在改写游戏规则！今日《科学》杂志发表的最新研究显示，一种创新型基因编辑工具evoCAST成功实现了传统 CRISPR 系统难以完成的壮举 ——将完整基因高效、精准地插入人类 DNA，为单剂量治愈遗传病、加速癌症细胞疗法开发等开辟了全新路径。
传统 CRISPR 的两大痛点：剪切风险与定制困境
目前常用的基因递送方法中，病毒载体虽有效但随机插入风险高，可能破坏基因组或导致表达失控；传统 CRISPR 虽能定位编辑，却依赖DNA 双链切割，可能引发突变或修复不全，且需为每个突变设计定制模板，临床推广受限。
evoCAST：无需切割的 “基因直装” 黑科技
由麻省理工学院博德研究所大卫・刘（David Liu）与哥伦比亚大学塞缪尔・斯特恩伯格（Samuel Sternberg）团队开发的evoCAST 系统，突破性地利用细菌 “跳跃基因” 的转座酶机制，通过定向进化技术优化酶复合体，实现了三大革新：
单步精准插入：无需切割 DNA，直接将超 1 万个核苷酸的完整基因（含调控元件）定点插入基因组 “安全港” 区域；效率飙升 400 倍：在多种人类细胞中插入效率高达 30%，较原始系统提升超 400 倍；广谱适用性：可靶向多个疾病相关基因位点，兼容癌症治疗、遗传模型构建等场景。竞争赛道：全球抢滩无切割基因编辑
evoCAST 并非孤军奋战，全球科研团队正掀起 “无切割基因编辑” 竞赛：
哈佛团队：利用鸟类基因组转座元件，融合非切割型 CRISPR 酶，实现基因长度插入；Metagenomi 公司：开发更精简的转座酶系统，虽效率略低但更易用于临床递送。这些进展共同指向更安全、通用的基因治疗策略 ——在修复致病基因的同时，最大限度保留基因组完整性。
挑战与展望：从实验室到临床的 “最后一公里”
尽管 evoCAST 展现惊人潜力，仍需突破两大瓶颈：脱靶效应的进一步降低与复杂酶系统的递送优化。但科学界已为之振奋：“这是蛋白质设计的极限突破！” 日本理化学研究所专家斋藤真琴感叹。随着技术迭代，“一次治疗、终身有效” 的基因疗法或将从科幻走向现实，为癌症、罕见病等患者带来希望。
正如斯特恩伯格所言：“工程学的魅力，就在于我们总能让它变得更好。” 这场基因编辑的革命，或许才刚刚开始。返回搜狐，查看更多
