当“魔剪”CRISPR遇上干细胞，会撞出什么火花？

自发现以来，基于CRISPR的基因编辑系统已经从根本上改变了研究者们操纵基因组的能力。近日，Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells，用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文，回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。 Cell Stem Cell高级科学编辑Sheila Chari在前沿中写道：当与干细胞结合时，这些基因编辑工具有能力重塑我们对人类遗传学、发育生物学和再生医学的理解。基于CRISPR的平台已经被成功用于干细胞中，用以解决人类生物学的基本问题，并为疾病建模和药物发现提供了实验工具。此外，首个基于CRISPR的干细胞疗法已经进入临床测试。这一特辑集合了这一快速发展的领域的一些最新进展。具体如下： 两篇综述 1# Induced Pluripotent Stem Cells Meet Genome Editing 当诱导多能干细胞遇上基因组编......阅读全文

干细胞先驱发表单细胞RNA测序新成果

　　人多能干细胞是研究人类胚胎发育的理想模型，可以揭示谱系分化背后的细胞和分子机制。不过，人们还不清楚单个干细胞如何退出多能状态并转化为相应的前体细胞。　　Morgridge研究院的科学家们使用单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术，对来自人胚胎干细胞的谱系特异性前体细胞进行了转录组分析，揭示了

将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病

　　在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之

GSK联手CRISPR创始人，加速新药研发

　　CRISPR作为目前最先进的基因编辑工具，除了应用于肿瘤治疗、辅助生殖领域等临床医学领域之外，新药开发领域是否也能开创性地使用这一先进技术？这是Hal Barron博士自2018年加入GSK担任研发部总裁后一直在谋划的事情。 　　2018年，GSK与消费者基因检测先驱公司23andMe“牵手

CRISPR技术可研究人类早期胚胎发育

　　英国《自然》杂志近日发表一篇论文报告称，CRISPR-Cas9基因组编辑技术已被用于研究OCT4基因在人类早期胚胎发育中的作用。该成果为未来相关研究建立起框架，并为认识控制胚胎发育的分子机制提供了新见解。这一原理研究表明，CRISPR-Cas9基因组编辑技术可用于评估基因在人类早期发育阶段所起

Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑

　　“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：

Nature子刊：CRISPR解决癌症研究的难题

　　体细胞基因转移（somatic gene transfer）已经被成功用于癌基因研究，帮助人们在活体内分析癌基因功能，验证它们在肿瘤发生中起到的作用。不过，对肿瘤抑制基因进行活体研究面临着更大的技术挑战。 　　为此，德国癌症研究中心DKFZ在CRISPR/Cas9的基础上建立了一个灵活有效的

Cell：CRISPR技术在癌症领域大放异彩

　　科学家们绘制出了让我们细胞存活的基因的图谱，为了解我们基因组的运作机制以及哪些基因对像癌症这样的疾病至关重要建立了一个期盼已久的立足点。　　由多伦多大学Donnelly中心Jason Moffat教授领导的一个研究小组，在药学系Stephane Angers的帮助下，逐个关闭了近1.8万个基因（

北大魏文胜最新发表CRISPR综述

　　探索基因及其表达的蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用一直是生命科学领域研究的重要内容。尽管利用RNA干扰鉴 定高等生物基因功能的技术已经普及，但是这种方法经常伴随脱靶现象；而且由于只能部分抑制基因表达，往往不足以造成表型变化从而影响对其基因型的判断。近 几年基因编辑技术的出现，使得对单

－Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑

　　 “扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：

首次利用明星技术CRISPR编辑人血管细胞

　　来自耶鲁大学医学院的研究人员利用近年来备受瞩目的CRISPR/Cas9系统基因改造了我们人体内的内皮细胞，这些细胞构成了血管内壁，具有吞噬异物、细菌、坏死和衰老的组织的作用，还参与集体免疫活动。　　这一研究成果公布在5月4日的Circulation Research杂志上。　　血管内皮细胞通常指

诺华之后，这家CRISPR公司$1.25亿“牵手”Regeneron

　　4月11日，据GEN网站报道，Regeneron Pharmaceuticals将许可Intellia Therapeutics的基因编辑技术，这一合作将为Intellia Therapeutics带来超过1.25亿美元的收益，其中预付款为7500万美元。　　根据为期6年的协议，Regenero

同济教授用CRISPR制备瘦素缺陷大鼠

　　Leptin（LEP）是由脂肪细胞分泌的蛋白质类激素，主要由白色脂肪组织产生。其前体由167个氨基酸残基组成，N末端有21个氨基酸残基信号 肽，该前体的信号肽在血液中被切掉而成为146氨基酸，分子量为16KD，形成Leptin。Leptin具有广泛的生物学效应，其中较重要的是作用于下 丘脑的代谢

CRISPR技术可研究人类早期胚胎发育

　　英国《自然》杂志近日发表一篇论文报告称，CRISPR-Cas9基因组编辑技术已被用于研究OCT4基因在人类早期胚胎发育中的作用。该成果为未来相关研究建立起框架，并为认识控制胚胎发育的分子机制提供了新见解。这一原理研究表明，CRISPR-Cas9基因组编辑技术可用于评估基因在人类早期发育阶段所起的

CRISPR技术牛人Science热议基因驱动技术

　　 在7月出版的Science杂志上，几位著名的CRISPR技术研究人员发表了题为“Safeguarding gene drive experiments in the laboratory”的评述文章，探讨了以CRISPR为基础的基因驱动技术系统，指出在实验室中进行此种另类的转基因技术，需要慎之

3.0版本的CRISPR，功能更强大

　　CRISPR-Cas9系统带来了基因组编辑的飞跃，大大提高了它的精度和效率。它能够快速实现一些人类疾病的建模，对生物医学研究产生了重大的影响。当然，CRISPR系统仍在不断发展。最近，Jackson Laboratory的Albert Cheng和Mark Wanner就介绍了它的最新进展。　　

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

　　中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

华人学者Nature－Methods发表CRISPR新工具

　　基因网络指导着细胞的正常功能，这个网络受到干扰就可能引发疾病。动态操纵转录组的能力对于研究基因网络的作用机制非常重要。斯坦福大学的研究人员在CRISPR–dCas9的基础上实现了可诱导的复杂转录调节，这项研究发表在十月二十四日的Nature Methods杂志上，文章通讯作者是斯坦福大学的华人学

华人学者推出CRISPR新设计工具

　　细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。　　2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的

CRISPR好不好用，还要看基因？

　　来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效，基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整，以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。　　“人类的基因序列各有不同，而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差

CRISPR技术会导致许多不希望的突变

　　CRISPR基因编辑技术会导致上千个不想要的突变吗？这是一项小鼠研究提出的问题。　　基因编辑的想法是改变细胞基因组中某个单一的DNA序列，而不触及其他的基因组序列。然而，实际上，每个基因编辑方法有时候都会导致不希望的改变。　　如果不希望改变的基因比率较低，这并不是什么问题，因为大多数突变都没有影

不用病毒－纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”

　　英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 　　CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热

专家Science警告CRISPR等新技术的应用

　　7月24日Science杂志发文，警告新兴技术的应用需要更多监管，其中尤其提及了近期十分火热的CRISPR-Cas9技术在临床上的应用。　　文章作者是曾任前总统比尔克林顿生物伦理顾问委员的R. Alta Charo，这位来自威斯康星大学的伦理学家在今年Nature Biotechnology杂志

基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你

　　Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。　　身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9

NgAgo能够超越－CRISPR吗？——老外评论拾碎

　　NgAgo能够超越CRISPR吗？不止国内，有些老外也比较关注这个问题。世界上做基因组编辑方法和应用的实验室，差不多都有CRISPR-Cas9的成熟技术平台。CRISPR-Cas9编辑系统是已得到大家承认的成熟基因组编辑工具，而且CRISPR技术的优势不可小觑，有大牛撑它，它的发展和完善几乎汇聚

Nature子刊：用CRISPR对付“癌中之王”

　　由于胰腺位置隐蔽，早期胰腺癌很难被发现，多数患者在确诊时已是晚期，5年生存率一般不到5%。这种生长快速而且转移率高的癌症，也被称为“癌中之王”。然而，人们对胰腺癌背后的分子机制还知之甚少。　　转基因小鼠模型是分析基因功能的理想途径，为人们揭示了许多胰腺癌发展的基础信息。不过，建立转基因小鼠模型需

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

　　利用两种互补的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们，第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。　　他们的研究结果和在该研究中开发出的材料，不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源，还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的

Nature技术突破：将CRISPR效率提高19倍

　　CRISPR/Cas系统可以构建出多个基因精确突变的小鼠，但其效率低下阻碍了生成足够数量的转基因小鼠来建立人类疾病模型。通过添加一种抗癌药物Scr7到遗传编辑的受精卵中，Whitehead研究所的科学家将CRISPR/Cas的效率显著提高了19倍。这一重要的成果发表在本周的《自然生物技术》（Na

Cell公布年度最佳论文－多项CRISPR成果上榜

　　生物通报道：Cell杂志创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。近期Cell杂志盘点了2016年度最佳文章，包括论文（10篇），综述（4篇），和SnapShots（8篇），包含了多项令人激动的研究新成果，比

Nature癌症综述：如何用CRISPR进行癌症研究

　　 CRISPR/Cas9系统可以很容易地改写多种生物的基因组，这一技术很快如风暴一般席卷了整个基因组工程领域。可想而知，以CRISPR/Cas9为基础的各种应用也将为癌症遗传学领域带来一场变革。麻省理工霍华德・休斯医学研究所的Tyler Jacks就是这方面的先行者，他去年连发两篇Nature文

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